Nhóm nghiên cứu tại Monash University phối hợp với University of Missouri và University of Pennsylvania nhận khoản tài trợ 22,4 triệu AUD từ Advanced Research Projects Agency for Health nhằm phát triển thuốc thế hệ mới giúp khôi phục khả năng bơm và vận chuyển của hệ bạch huyết.
Theo đó, một dự án nghiên cứu y học do các nhà khoa học tại Monash University (Úc) dẫn đầu vừa nhận được khoản tài trợ tối đa 22,4 triệu AUD (khoảng 420 tỷ đồng) nhằm phát triển các loại thuốc mới có khả năng phục hồi chức năng co bóp và vận chuyển của hệ mạch bạch huyết. Nghiên cứu được triển khai với sự hợp tác của University of Missouri và University of Pennsylvania, đồng thời được hỗ trợ tài chính từ Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) của Mỹ.
Dự án là một phần của chương trình GLIDE do ARPA-H triển khai, hướng tới việc tìm ra các phương pháp điều trị mới cho những bệnh liên quan đến hệ bạch huyết. Các bệnh này bao gồm cả những rối loạn hiếm gặp có yếu tố bẩm sinh cũng như các bệnh mạn tính phổ biến. Mục tiêu của chương trình là phát triển các liệu pháp có khả năng giảm triệu chứng, đồng thời phục hồi hoặc tái tạo hệ mạch bạch huyết khi chức năng của chúng bị suy giảm.
Theo nhóm nghiên cứu, hệ bạch huyết đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì cân bằng dịch trong cơ thể và loại bỏ chất thải khỏi mô. Các mạch bạch huyết hoạt động giống như một chuỗi “máy bơm” nhỏ, liên tục co bóp để vận chuyển dịch bạch huyết. Khi cơ chế này hoạt động kém hiệu quả, dịch có thể tích tụ trong mô, gây sưng và viêm. Tình trạng này thường liên quan đến các bệnh như phù bạch huyết hoặc các rối loạn viêm mạn tính, trong đó có viêm khớp.
Trong nhiều thập kỷ qua, các phương pháp điều trị cho những bệnh lý này chủ yếu tập trung vào việc kiểm soát triệu chứng, chẳng hạn thay đổi lối sống, sử dụng băng ép hoặc can thiệp phẫu thuật. Tuy nhiên, những biện pháp này thường không giải quyết được nguyên nhân gốc rễ của rối loạn hệ bạch huyết.
Nhóm nghiên cứu tại Viện Khoa học Dược phẩm Monash (MIPS) đang phát triển một hướng tiếp cận mới: thuốc uống có khả năng khôi phục hoạt động bơm và vận chuyển tự nhiên của mạch bạch huyết. Phương pháp này dựa trên việc thiết kế các phân tử thuốc có tính chọn lọc cao và có thể điều chỉnh chính xác hoạt động sinh học của các protein liên quan.
Trọng tâm của nghiên cứu là nhắm đến các vị trí gắn dị lập thể (allosteric) trên thụ thể acetylcholine muscarinic – một nhóm protein đóng vai trò quan trọng trong hoạt động của mạch bạch huyết. Không giống các loại thuốc truyền thống thường hoạt động theo cơ chế “bật hoặc tắt” hoàn toàn, các phân tử dị lập thể có thể điều chỉnh hoạt động của protein mục tiêu theo cách tinh chỉnh hơn, giống như một “núm điều chỉnh” thay vì công tắc.
Cách tiếp cận này cho phép thuốc tác động chính xác lên các mạch bạch huyết bị rối loạn chức năng, đồng thời hạn chế ảnh hưởng đến các protein tương tự ở những cơ quan khác. Nhờ đó, các nhà khoa học kỳ vọng có thể tạo ra những loại thuốc vừa hiệu quả hơn vừa giảm thiểu tác dụng phụ.
Chương trình nghiên cứu kéo dài 5 năm do nhóm khoa học tại MIPS dẫn dắt, bao gồm các nhà nghiên cứu như Arthur Christopoulos, Celine Valant và Natalie Trevaskis. Các nhà khoa học cho rằng việc kiểm soát chính xác cách các phân tử thuốc đi qua hệ bạch huyết có thể mở ra khả năng tác động trực tiếp vào cơ chế gây bệnh – điều trước đây rất khó thực hiện.
Theo nhóm nghiên cứu, dự án này có thể mang lại lợi ích cho nhiều bệnh lý khác nhau. Ngoài phù bạch huyết bẩm sinh hoặc thứ phát – thường xuất hiện sau phẫu thuật, điều trị ung thư hoặc chấn thương – phương pháp mới còn có tiềm năng ứng dụng trong điều trị các bệnh viêm mạn tính như viêm khớp dạng thấp hoặc viêm khớp tự phát ở trẻ em.
Các rối loạn liên quan đến hệ bạch huyết hiện khá phổ biến. Phù bạch huyết thứ phát được ước tính ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 30 người trưởng thành, trong khi dạng bẩm sinh hiếm hơn, xuất hiện ở khoảng 1 trên 100.000 người. Ngoài ra, viêm khớp dạng thấp ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 50 người trưởng thành, còn viêm khớp tự phát ở trẻ em xảy ra ở khoảng 1 trên 1.000 trẻ em.
Theo các nhà khoa học, việc phát triển những liệu pháp có khả năng khôi phục chức năng sinh học của hệ bạch huyết – thay vì chỉ giảm triệu chứng – có thể đánh dấu bước tiến quan trọng trong điều trị các bệnh lý liên quan. Nếu thành công, nghiên cứu này không chỉ mở ra hướng tiếp cận mới cho y học mà còn giúp cải thiện chất lượng sống của hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.
Dự án cũng phù hợp với định hướng của chương trình GLIDE thuộc ARPA-H, vốn tập trung hỗ trợ các nghiên cứu phát triển liệu pháp dược lý, sinh học và công nghệ y sinh nhằm điều trị các bệnh hiếm gặp cũng như các bệnh mạn tính có liên quan đến rối loạn hệ bạch huyết.